The effect of novel polymorphisms in the interleukin-6 (IL-6) gene on IL-6 transcription and plasma IL-6 levels, and an association with systemic-onset juvenile chronic arthritis. 1998
Artrite giovanile idiopatica, bene abatacept
Nei bambini affetti da artrite giovanile idiopatica (Jia) il trattamento con abatacept migliora la qualità di vita associata allo stato di salute (HrQoL) con benefici tangibili per la vita dei piccoli pazienti e dei loro genitori/caregiver. Lo ha dimostrato uno studio placebo controllato in doppio cieco di fase III che ha arruolato pazienti con artrite in fase attiva poliarticolare e inadeguata risposta/intolleranza ad almeno un Dmard, inclusi i farmaci biologici, avviati a trattamento con abatacept (10 mg/Kg) più metotrexate per un periodo di quattro mesi in aperto (periodo A). Successivamente, i responder (Acr 30) sono stati randomizzati in un gruppo abatacept o placebo (più metotrexate) per un periodo in doppio cieco di sei mesi (periodo B). La valutazione di HrQoL ha incluso i 15 concetti per lo stato di salute del Child Health Questionnaire (Chq), gli score physical health/psychosocial summary (PhS e PsS), la scala Vas per il dolore, il Children's Sleep Habits Questionnaire e il questionario sulla partecipazione alle attività quotidiane. Nel periodo A si sono notati con abatacept sostanziali miglioramenti in tutti i domini Chq (specie per il dolore/discomfort) e nei punteggi PhS (8,3 unità) e PsS (4,3 unità). Al termine del periodo B, i pazienti trattati con abatacept hanno mostrato maggiori miglioramenti rispetto al placebo in tutti i domini Chq, a eccezione del comportamento, e negli score PhS e PsS. Simili pattern di miglioramento si sono visti sul dolore e sul sonno. Riguardo la partecipazione alle attività quotidiane, nel periodo A i responder hanno guadagnato 2,6 giorni al mese di attività usuali a scuola e 2,3 per i genitori. Ulteriori guadagni in termini di giorni dedicati alle normali attività quotidiane sono stati osservati nel periodo B: 1,9 vs 0,9 e 0,2 vs -1,3 per le attività scolastiche e parentali rispettivamente nei bambini trattati con abatacept o con placebo. Lo studio è frutto del lavoro del Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (Prcsg) - per la Paediatric Rheumatology International Trials Organization (Printo) - con la prima firma di Nicolino Ruperto dell'Irccs G. Gaslini, Università di Genova.
Arthritis Care Res, 2010 Jul 1. [Epub ahead of print]
Arthritis Care Res (Hoboken). 2010 Jul 1. [Epub ahead of print]
Abatacept improves health-related quality of life, pain, sleep quality and daily participation in subjects with juvenile idiopathic arthritis. 2010
Ruperto N, Lovell DJ, Li T, Sztajnbok F, Goldenstein-Schainberg C, Scheinberg M, Penades IC, Fischbach M, Orozco J, Hashkes PJ, Hom C, Jung L, Lepore L, Oliveira S, Wallace C, Alessio M, Quartier P, Cortis E, Eberhard A, Simonini G, Lemelle I, Chalom E, Sigal LH, Block A, Covucci A, Nys M, Martini A, Giannini EH; for the Paediatric Rheumatology INternational Trials Organization (PRINTO) the Pediatric Rheumatology Collaborative Study Group (PRCSG).
IRCCS G Gaslini, Pediatria II-PRINTO, Università di Genova, Genova, Italy.
Abstract
OBJECTIVE:: To assess health-related quality of life (HRQoL) in abatacept-treated children/adolescents with JIA. METHODS:: In this Phase III, double-blind, placebo-controlled trial, subjects with active polyarticular course JIA and an inadequate response/intolerance to >/=1 disease-modifying antirheumatic drug (including biologics) received abatacept 10 mg/kg plus methotrexate (MTX) during the 4-month open-label period (Period A). Subjects achieving ACR Paediatric (ACR Ped) 30 (defined 'responders') were randomized to abatacept or placebo (plus MTX) in the 6-month double-blind withdrawal period (Period B). HRQoL assessments included 15 Child Health Questionnaire (CHQ) health concepts plus physical/psychosocial summary scores (PhS, PsS); pain (100 mm VAS); Children's Sleep Habits Questionnaire; daily activity participation questionnaire. RESULTS:: 190 subjects from Period A and 122 from Period B were eligible for analysis. In Period A there were substantial improvements across all CHQ domains, (greatest improvement was in pain/discomfort) and the PhS (8.3 units) and PsS (4.3 units) with abatacept. At the end of Period B, abatacept-treated subjects had greater improvements versus placebo in all domains (except behaviour), and both summary scores. Similar improvement patterns were seen with pain and sleep. For participation in daily activities, an additional 2.6 school and 2.3 parents' usual activity days/month were gained in Period A responders with abatacept, and further gains were made in Period B (1.9 vs 0.9 [p=0.033] and 0.2 vs 1.3 [p=0.109] school and parents usual activity days/month, respectively, in abatacept vs placebo-treated subjects). CONCLUSIONS:: Improvements in HRQoL were observed with abatacept, providing real-life tangible benefits to children with JIA, and their parents/caregivers.